一个“地贫”孩子不为人知的故事
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3 重病人终身离不开输血 由于疾病作用，不坚持输血和除铁治疗的重型和中间型地中海贫血患者有一种特殊的外貌，即头大、面色黑黄、颧骨高、鼻梁塌、身材矮小。 地中海贫血主要有α-地贫和β-地贫两大类，又可将其分为基因携带者、轻型、中间型和重型四个等级。静止型基因携带者无贫血、无症状;轻型地贫仅有轻度贫血，多在体检时才被发现，这两类患者大多不知道自己携带地中海贫血遗传基因。而中间型患者有不同程度贫血，影响生活质量，并会因并发症而使病情逐步加重，需要输血;重型地中海贫血中的α-地中海贫血，在怀孕后期或一出生时胎儿或婴儿便会死亡，重型β-地中海贫血新生儿出生后3～6个月就会发病，他们往往需要终身定期输血并接受除铁剂治疗。“由于重型地中海贫血病人往往需要终身以输血、除铁维持生命，每月治疗费需要数千元，经常是拖垮了家庭，自己也‘走’了，给社会和家庭带来极大负担。”吴志奎教授介绍说。 地中海贫血虽然不像结核病那样会传染，但有很强的遗传性。以最轻的基因携带者为例，如果夫妻两人都是基因携带者，儿女将有1/4的可能成为中间型或重型地贫患者，有1/2的机会成为静止型基因携带者或轻型地贫患者，只有1/4的机会完全正常。“从遗传方面来说，此病对国民素质的影响极大。”吴志奎强调。 解放军303医院血液科实验室的王荣新主任技师进一步介绍了地中海贫血的特殊性和严重性：由于这类病人的贫血并不是常见的缺铁造成的，因而补铁无效。地中海贫血是先天性造血功能缺陷所致，这种病人所制造的血红细胞20多天就会死亡，而正常人血红细胞的生存期是4个月。所以，地贫病人的机体就会不断刺激骨髓、肝脏等器官过度造血，结果使具有造血功能的骨质越来越薄，很容易发生骨折。同时，不输血治疗的该病患者吸收铁的能力是正常人的5～10倍，在过度造血和不断输血过程中，过量蓄积的铁质大量遗留在体内，不仅使患者的皮肤变黑，也使肝脏、脾脏、心脏等脏器由于铁含量过高而纤维化，极易导致患者因脏器衰竭而死亡。所以，地中海贫血病人在输血的同时，还要不断地以药物清除体内的铁质。 遗憾的是，目前国内外对这种严重的疾病在治疗上无明显突破，国内外至今尚未找到治疗地中海贫血的有效药物，只能以输血这种“头疼医头，脚疼医脚”的方式对症治疗。骨髓移植虽然能根治地中海贫血，但受髓源、配型以及经济条件等因素的影响，很难普及。中间型地中海贫血切脾手术虽能升高血红蛋白，但仅能改善贫血症状，而不能治愈。 4 去势公鸡的鸡冠又红了 吴志奎教授从事地中海贫血研究纯属偶然。上世纪80年代，作为中国中医科学院广安门医院中西医结合专家，他进行国家“七五”科技攻关课题中医“肾生髓”理论的现代研究。吴教授发现，肿瘤病人放化疗后以及苯中毒者、受辐射者，基本都会出现骨髓抑制现象，造成贫血，而用了扶正固本中药后很有效。为什么这些西医看来完全不同的疾病用此类中药都会有共同的疗效呢?他一天天、一月月地反复琢磨，忽然有一天他醒悟了：是不是中医“肾藏精生髓”理论是它们共同的病理基础和疗效所在呢?于是，吴教授根据临床观察，进一步大胆地提出了“肾生髓、髓生血”的科学假说，并以此申请了国家课题。 之后，他据此假说，研究拟订了补肾生血的中药方，用于临床后对各类贫血都有一定效果。但光有疗效还不行，还要说明中药的作用机制，证实“肾藏精生髓”、“精血同源”的理论。他又开始寻找能够直观反映贫血、生血和反映治疗过程的动物模型。那些日子，他曾尝试索多种动物模型，为此真是伤透了脑筋。一天，他经过养鸡场，看到一群鸡冠鲜红的小鸡正在场里追赶嬉戏。他眼前一亮有了灵感：用公鸡做模型试试? 鸡冠是公鸡的第二性征，红红的，挺立着。中药治疗效果可能会从鸡冠变化直观地反映出来。果然，将公鸡去势后，鸡冠变白了，歪倒了，打鸣声音嘶哑了，行动都像母鸡了。喂中药后，鸡冠又从白到粉到红，高大鲜亮了，而且其后效应能维持两个月!给公鸡做血色素和珠蛋白组分检查，也取得了相互对应的结果。 正在解放军303医院从事地中海贫血研究的中国医学科学院基础所专家了解此事后，建议试用该中药治地中海贫血，并与吴教授同赴广西南宁解放军303医院，看看中药对地中海贫血有无作用。结果，实验数据让原先“心中没底儿”的吴教授等人大吃一惊：经益髓生血中药治疗3个月后，6位重型地中海贫血病人中5位有效! 这对地中海贫血这一难治性遗传疾病来说，可是一个了不起的发现。于是，由中国中医科学院广安门医院领衔、解放军303医院和中国医学科学院血液病研究所三家单位长达20多年、涉及十余个国家的重大课题的科研合作开始了。 血液科热文推荐： 更多精彩文章请关注：医网血液科频道 |
